發(fā)布日期：2018-04-10

　　近日，安徽省干細胞學會對外宣布，曾引起全國關注的北大“漸凍癥”女博士婁滔的細胞已被科研人員“重編程”為誘導多能干細胞（iPSC），將通過再研究以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。

　　2018年3月4日，英國著名物理學家史蒂芬·霍金去世，霍金在21歲的時候就被診斷出患有肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥（Amyotrophiclateralsclerosis，ALS），這是一種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，指上運動神經(jīng)元和下運動神經(jīng)元損傷導致患者逐漸出現(xiàn)并加重的肌無力、肌萎縮、吞咽困難、喝水嗆咳以及說話不清，伴有肌肉跳動，檢查身體發(fā)現(xiàn)腱反射增強等癥狀），也就是俗稱的“漸凍人”。

　　北大女博士婁滔于2016年1月被診斷出疑似運動神經(jīng)元病，于2018年1月離世，她曾作出死后捐獻遺體的決定，遺憾的是因其器官不符合捐獻條件，其捐贈器官的遺愿最終未能達成，不過，婁滔雖未能捐贈器官，卻在去年10月19日將自己的細胞交由安徽省干細胞學會和中國科大-中盛溯源細胞醫(yī)學聯(lián)合實驗室，以期幫助早日攻克漸凍癥這一世界性難題，拯救更多漸凍癥患者的生命。

　　通過幾個月的科研攻關，實驗室已將婁滔博士的細胞“重編程”為與胚胎干細胞類似的誘導多能干細胞（iPSC）。

　　據(jù)悉，中盛溯源下一步將會與國內(nèi)干細胞和再生醫(yī)學研究機構(gòu)合作，將她的iPSC分化為運動神經(jīng)元，并用于病理研究和藥物篩選，以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。

　　漸凍癥“iPSC原理圖，科研人員供圖

　　一直從事iPSC神經(jīng)定向分化的南京醫(yī)科大學劉妍教授表示，通過將婁滔的iPSC在培養(yǎng)皿中分化為運動神經(jīng)元，我們可以直接觀察和研究漸凍癥發(fā)生的機制和進展，這將為我們攻克中國人群漸凍癥難關帶來希望。事實上，這種研究方法在世界上已有先例。2014年，美國波士頓兒童醫(yī)院和哈佛大學干細胞研究所的CliffordWoolf研究組將具有特定基因突變的漸凍癥患者來源的iPSC分化為運動神經(jīng)元，并利用這些神經(jīng)元篩選出相關通道激活劑Retigabine，來抑制這些運動神經(jīng)元的過度興奮，提高了神經(jīng)元的存活率。基于此研究結(jié)果，美國FDA迅速開放綠色通道，在不到一年的時間內(nèi)審核批準Retigabine用于臨床治療相似遺傳背景的漸凍癥患者。

　　中盛溯源首席科學家、人類iPSC技術發(fā)明人之一俞君英博士認為，由于病人活體細胞的稀缺，世界范圍內(nèi)藥物的開發(fā)和測試主要依賴于動物實驗和癌細胞株，這些研究工具與生理條件下人體細胞的差異導致了新藥開發(fā)在臨床試驗階段的高失敗率。利用攜帶各種罕見遺傳疾病基因的患者細胞，在體外重編程為各種特定疾病的iPSC細胞株，可以建成中國人群疾病iPSC細胞庫。然后利用這些疾病iPSC在培養(yǎng)皿中建立疾病細胞模型，能更直觀更精確地反映疾病的病理機制，為開發(fā)新的治療藥物和有效的治療方案提供有力工具。

來源：中新網(wǎng) 醫(yī)谷綜合